El futuro de la modificación genética radica en CRISPR

El futuro de la modificación genética radica en CRISPR . Esta técnica de edición de gen, notable tanto por su sencillez como por su eficacia, "tijeras" secciones de secuencias genéticas aparte con el fin de insertar nuevas hebras de código genético. Aparte de ser hipotéticamente capaz de mejorar el genoma humano mediante la adición en el código genético personalizado, varios estudios han demostrado que incluso puede eliminar el genoma del VIH de las células infectadas - aunque con resultados mixtos .

Ahora, un nuevo estudio publicado en la revista Ciencia ha puesto de manifiesto que no se trata sólo de ADN que CRISPR puede manipular y editar; ARN, que algunos ven como la molécula primitiva "precursor" de ADN y el código genético de muchos tipos de virus , es ahora también un objetivo legítimo para la técnica de CRISPR.

Aunque los investigadores han sido durante mucho tiempo capaz de "interferir" con el ARN, la precisión disponible con este nuevo método puede permitir a los investigadores a realizar cambios temporales a los genomas, en lugar de sólo los permanentes. fue encontrado para ayudar a las bacterias a protegerse contra la infección viral - Este nuevo sistema CRISPR - conocido como C2C2.

"C2C2 abre la puerta a una nueva frontera de herramientas de CRISPR poderoso", dijo Feng Zhang, autor principal del estudio, y Core Instituto miembro del Instituto Broad del Instituto Tecnológico de Massachusetts y la Universidad de Harvard, dijo en unacomunicado . "Hay una inmensa cantidad de posibilidades para C2C2 y estamos emocionados de desarrollarlo en una plataforma para la investigación biológica y la medicina."

El equipo multidisciplinar de investigadores estaban observando la forma en que la bacteria Leptotrichi shahii se defiende frente a los bacteriófagos, que son los virus que atacan específicamente las colonias bacterianas. Se infectan a sus anfitriones al adherirse a una serie de receptores específicos en la superficie, antes de inyectar su material genético - en la forma de ADN o ARN - dentro de él, que luego comienza a replicarse.

Esta bacteria particular, se descubrió que era capaz de defenderse contra el ataque bacteriófago de ARN utilizando su propia técnica de CRISPR incorporado para escindir las cadenas de ARN entrantes. Los investigadores se dieron cuenta de que si pudieran aprovechar esta nueva técnica de ARN de cortar con tijeras, se podría complementar la técnica de edición de ADN ampliamente usada Cas9 para dar bioingenieros notables capacidades de modificación genética.

En las pruebas, que fueron capaces de utilizar C2C2 para apuntar manualmente y eliminar las secuencias específicas de ARN, que redujo la capacidad de la proteína correspondiente a expresarse - una , no permanente temporal el cambio conocido como "gen desmontables."

En última instancia, estos caídas se pueden utilizar para cambiar el comportamiento de un organismo sin cortar y el cambio de alrededor de partes de su secuencia genética de ADN; mediante la adición de etiquetas fluorescentes para segmentos de ARN utilizando C2C2, estas alteraciones temporales pueden ser cuidadosamente rastreados por investigadores o profesionales de la medicina.

La única otra forma prominente que permite caídas de genes es siRNA, cuya precisión y gama de aplicaciones palidecen en comparación con lo que C2C2 puede manejar. Ya, una aplicación potencialmente cambia el juego de C2C2 ha sido demostrado por L. shahii : Si esta bacteria puede utilizarlo para defenderse contra el ataque viral, tal vez los seres humanos dotados de C2C2 podrían seguir el ejemplo.

"El mayor impacto de C2C2 se puede hacer en nuestra comprensión de la función del ARN en la enfermedad y la función celular", agregó el coautor del estudio Omar Abudayyeh, un estudiante graduado en el laboratorio de Zhang.