edición génica se ha convertido en una herramienta importante en nuestra manipulación del ADN. Si bien la técnica ha sido bueno hasta ahora, un nuevo avance podría pronto hacer que sea mucho más útil en la curación de enfermedades genéticas en los seres humanos.
El nuevo enfoque permite a los científicos para editar una sola letra del ADN, el llamado "punto de mutación", mediante el uso de una enzima que puede convertir una base de ADN (citosina) en otro (uridina), sin romper la molécula. La técnica trabajó en ADN aislado en tubos de ensayo 44 por ciento del tiempo. En las células, por desgracia, la tasa de éxito fue sólo 7,7 por ciento, como la enzima sería cambiar una de las hebras de ADN y entonces la célula sería corregir la falta de coincidencia.
"Resulta que la mayoría de las variantes genéticas humanas asociadas a la enfermedad son mutaciones puntuales", dijo David Liu, un biólogo de química en la Universidad de Harvard, a la naturaleza . "Pero los métodos actuales del genoma mutaciones puntuales correctas mucho menos eficiente y mucho menos limpia que podemos alterar un gen".
La técnica más común se llama CRISPR / Cas9. La técnica es asequible y fiable, y que hasta ahora ha demostrado ser muy exitoso. Por ejemplo, los mosquitos que pueden resistir el parásito de la malaria fueron modificadas genéticamente utilizando CRISPR.
El Cas9 en CRISPR / Cas9 es una enzima que se utiliza para cortar un trozo específico de ADN utilizando una molécula de ARN guía seleccionado por los científicos. Las células responden a este cambio por la curación de la ruptura de una manera descuidada, una situación que los científicos cuentan con. El cambio general se detiene la expresión del gen.
Los científicos han tratado de utilizar CRISPR / Cas9 también insertar ADN correcta en el hueco, pero hasta ahora la técnica sólo ha tenido éxito a menos de 5 por ciento de las veces.
El equipo de Liu adjunta una enzima diferente en un Cas9 personas con discapacidad; al hacerlo, todavía podría ser entregado al ADN, pero la molécula no se reduciría. En este caso, la nueva enzima simplemente cambiar una base de ADN para otro. Mientras que la técnica tiene un gran potencial, que todavía está en su infancia. Como se informó en el documento publicado en la naturaleza , el equipo ya ha comenzado su modificación.
Mediante la adición de una nueva proteína, el "editor de base", como Liu llama, con éxito "corregida mutaciones asociadas con la enfermedad de Alzheimer en células de ratón cultivadas en cultivo con una eficacia de hasta el 75 por ciento", de acuerdo con la naturaleza. El mismo editor de base era incluso capaz de hacer este tipo de correcciones en algunas células cancerosas humanas, aunque con una eficiencia de sólo el 7,6 por ciento.
Esta técnica podría conducir a una cura para muchas enfermedades, y el equipo está actualmente buscando en ser capaz de cambiar diferentes bases, además de ser capaz de cambiar varias bases a la vez. Pasarán años antes de que esto se puede aplicar a los seres humanos, pero la revolución de edición de gen es, sin duda a nuestro alcance.
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