Las compañías farmacéuticas suelen desarrollar nuevos fármacos con miles de empleados y presupuestos que se ejecutan en los miles de millones de dólares. Unaestimación pone el costo de traer un nuevo medicamento en el mercado en $ 2.6 mil millones con los demás lo que sugiere que podría ser el doble que el costo en $ 5 mil millones.
Un hombre, el profesor Atul Butte director de la Universidad de Instituto de Ciencias de la Salud Computacional California, cree que al igual que otras nuevas empresas de Silicon Valley, casi cualquier persona puede llevar un medicamento al mercado de su garaje con sólo un ordenador, internet, y los datos de libre acceso.
En una conferencia pronunciada en la Ciencia en la conferencia de cisne, celebrada en Perth esta semana, el profesor Butte describe el proceso para una audiencia de científicos y médicos locales e internacionales.
El punto de partida es que los datos genéticos de miles de estudios en seres humanos, ratones y otros animales, que ahora está libremente disponible en los sitios del Instituto Nacional de Salud y el Laboratorio Europeo de Biología Molecular . La proliferación de datos genéticos a partir de experimentos ha sido impulsada por el costo cada vez menor de secuenciar la información genética utilizando chips de genes tecnologías.
Profesor Butte, los estudiantes y el personal de investigación han encontrado una variedad de diferentes formas de utilizar estos datos para buscar nuevos fármacos. En un enfoque, han construido un mapa de cómo los perfiles genéticos de personas con enfermedades particulares se relacionan entre sí. En particular, para detectar enfermedades genéticas con perfiles muy similares. Una vez hecho esto, se dieron cuenta de que el perfil genético de las personas con problemas cardíacos fueron muy estrechamente relacionada con la de la condición mucho más rara de distrofia muscular . Lo que esto sugiere es que potencialmente medicamentos que funcionan para una condición potencialmente podrían trabajar en la otra. Este proceso de descubrimiento de otros usos de medicamentos, llamados " reposicionamiento de drogas ", no es nuevo. Las drogas como el Viagra se utilizaron originalmente para el tratamiento de la cardiovasculares condiciones. La diferencia es que el uso de Viagra colocado de nuevo como resultado de la observación de los efectos secundarios en los pacientes que toman el medicamento para su propósito original.
El profesor de la mota por el contrario está utilizando "Big Data" y las computadoras para demostrar que dada la estrecha relación en el perfil genético de dos enfermedades, el potencial efecto cruzado de las drogas que trabajan para una de las condiciones de trabajo en otro.
Aún en el garaje, el siguiente paso del descubrimiento de un fármaco potencial es para probar si realmente funciona en un entorno experimental en animales. Una vez más, el profesor Butte ha recurrido a Internet y sitios como Ensayo Depot . Este es un sitio, estructurado como Amazon, de la que un investigador puede pedir un experimento que se llevó a cabo para probar un medicamento en una gama de modelos animales. Es literalmente un caso de elegir el tipo de experimento que desee, añadiéndolo a un carrito de la compra, el pago con tarjeta de crédito y obtener los resultados experimentales enviados de vuelta en unas pocas semanas. "Los compradores" se les da la opción de laboratorio que quieren utilizar, incluyendo una selección de qué país se basa el laboratorio.
Una vez que se ha demostrado un nuevo uso de un medicamento para trabajar en un modelo animal, el siguiente paso sería probar el fármaco en humanos, obtener la aprobación para el uso del medicamento para esa condición y, finalmente, tomar el medicamento al mercado.
En California, donde trabaja el profesor Butte, esto ha implicado a girar a cabo las empresas con el dinero de los inversores, un proceso que él y sus estudiantes han hecho después del descubrimiento de nuevos usos para varias drogas.
Al igual que con la computación en nube y el trabajo de nube, "nube de investigación" funciona porque los servicios pueden obtenerse a bajo costo de los laboratorios que tienen experiencia en áreas específicas. En un caso, el profesor Butte relaciona una historia de tener que ver si un fármaco podría curar enfermedades inflamatorias del intestino en ratas que implicaban la realización de colonoscopias en los animales. Esta experiencia y el equipo estaba disponible en algún lugar del mundo, accesibles a través de una sencilla interfaz de línea de las compras.
Todo el proceso descrito para este tipo de descubrimiento de fármacos, pruebas y comercialización, cambia radicalmente la naturaleza de la forma rápida y barata, los nuevos medicamentos pueden ser llevados al mercado para el tratamiento de enfermedades para las que todavía habría pocas opciones.
Nada de esto sería posible sin el intercambio de datos y que pone de relieve cómo el crecimiento de la disponibilidad de datos de investigación abiertas será capaz de alimentar una serie de usos que no hubieran podido preverse, cuando los experimentos individuales se están llevando a cabo.
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